Depuis plus de 20 ans, l’entreprise « SQY Therapeutics », basée à Saint-Quentin-en-Yvelines, s’est engagée dans la recherche d’un traitement contre la myopathie de Duchenne. Cette maladie neuromusculaire rare, qui touche principalement les garçons, pourrait enfin rencontrer un espoir de solution grâce aux efforts inlassables de cette entreprise pionnière.
Une percée scientifique attendue
En juin 2023, « SQY Therapeutics » a franchi une étape majeure en démarrant le premier essai clinique de sa molécule innovante, SKY 51, sur 12 patients. Cet essai, qui devrait durer deux ans, représente un moment clé dans la recherche contre la myopathie de Duchenne. Jusqu’à présent, les résultats concernant la sécurité du traitement sont prometteurs, avec aucun effet indésirable lié au médicament observé chez les patients participant à l’essai.
Un enjeu de santé publique
La myopathie de Duchenne, due à des anomalies sur le chromosome X, entraîne une absence de protéine essentielle pour le mouvement musculaire et la résistance. Actuellement, les traitements disponibles ne font que ralentir la progression de la maladie, sans offrir de cure. « SQY Therapeutics » pourrait donc devenir la première entreprise à proposer un traitement réellement efficace, capable de restaurer les capacités motrices des patients atteints.
